Iste, znie to dobre, no skúsme to vysvetliť aj piatim deťom, ktoré trpia spinálnou svalovou atrofiou.

Ešte začiatkom roku 2020 bola predmetom a záujmom širokej verejnosti  práve spinálna svalová atrofia, ktorá je síce liečiteľná, no vyžaduje,  aby bol liek na túto chorobu deťom podaný ešte pred dovŕšením dvoch  rokov.

V súčasnosti je na portáli ĽudiaĽuďom ďalšia finančná  zbierka pre malú Editku, ktorá rovnako trpí chorobou spinálnej  muskulárnej atrofie. Lieky na túto ojedinelú chorobu stoja milióny eur  a zdravotné poisťovne náklady na túto liečbu nepreplácajú, keďže tieto  lieky ešte neprebehli procesom kategorizácie.

Každá studňa má svoje dno

Dôvod, prečo tak  nerobia, je jednoduchý. Finančné zdroje z verejného zdravotného  poistenia sú limitované a mešec nie je bezodný. Vďaka medializácii  týchto prípadov udelil vtedajší zastupujúci minister zdravotníctva Peter  Pellegrini výnimku a zdravotné poisťovne na túto unikátnu liečbu  prispeli.

Spinálna muskulárna/svalová atrofia (skr. SMA z angl. spinal  muscular atrophy) je dedičné neurosvalové ochorenie, ktoré postihuje  časti nervového systému pacienta zodpovedné za reguláciu spontánnych  pohybov svalov.

Spôsobuje nefunkčnosť periférneho motorického  nervu tzv. motoneurónu, ktorý sa nachádza v mieche. To sa druhotne  prejaví úbytkom svalových vlákien, hmotnosti svalov a stratou svalového  tonusu. Liečba tejto choroby nebola ešte pred niekoľkými rokmi možná, no  veda a medicína robia míľové kroky vpred a dnes už na túto chorobu  existuje liek Zolgensma.

Ten však nie je na Slovensku  kategorizovaný, teda lepšie povedané, nie je dostupný na lekársky  predpis. Okľukou sa dostávame k pôvodnej otázke, má ľudský život  konkrétnu cenu? V prípade pacientov, ktorý potrebujú liek Zolgensma áno a  je to približne 2,1 milióna USD.

Zolgensma je zatiaľ dostupný len  pre pacientov vo Veľkej Británii, Francúzsku, Taliansku a Belgicku  alebo v Nemecku. Pričom jediná krajina, v ktorej je Zolgensma prístupná  pre všetkých pacientov je Nemecko. Pacienti majú na tento liek nárok z medicínskeho hľadiska.

Inovatívne lieky a ich úhrada. Viac otázok ako odpovedí

Katarína Fedorová vo svojej publikácii vysvetľuje Inovatívne lieky - právne a etické otázky, ako sa Nemecku podarilo tento liek sprístupniť. „Úhrada je  založená na systéme rozdelenia rizika, ktorý vyjednal fond združujúci 50  nemeckých zdravotných poisťovní“, pre slovenské publikum ešte raz: 50  zdravotných poisťovní, nie tri ako na Slovensku alebo rovno jedna  zdravotná poisťovňa podľa preferencií etatistov.

Ani omnoho  bohatšie krajiny, ako je Slovensko, nedokážu tento liek zaplatiť. Je  však len jeden z viacerých inovatívnych liekov, ktoré sú už na trhu  dostupné, no nie sú dostupné pre širokú verejnosť. Práve takým sa vo  svojej publikácii Inovatívne lieky právne a etické otázky venovala Katarína Fedorová.

Pacienti  by mali mať prístup k liekom, otázka však je, ku ktorým liekom a za  akých podmienok. Prístup k inovatívnym liekom je, tak ako píše Fedorová,  podmienený kolíziou medzi ľudským právom na zdravie a imperatívom  spravodlivosti, ktorý vyžaduje prijateľné rozdelenie obmedzených  ekonomických zdrojov medzi ľudí.

Štát má povinnosť zabezpečiť pre  svojich obyvateľov prístup k základným liekom, ktoré uspokojujú  prioritné potreby obyvateľstva v oblasti zdravotnej starostlivosti, píše  v prvej kapitole svojej publikácie Fedorová. Kľúčová otázka  však je, ktoré lieky definujeme ako tie základné a ktoré sa už do tohto  balíku nezmestia. Inovatívne lieky dokážu zlepšiť kvalitu života alebo  ľudský život rovno zachrániť.

Think-thank INESS, ktorý Fedorovej publikáciu vydal, s autorkou publikácie usporiadal ešte minulý rok diskusiu. Jej záznam si môžete pozrieť alebo vypočuť.

Právo na liečbu áno, no na tú, ktorú si môžeme dovoliť

Ak by sme poskytli inovatívne lieky  všetkým pacientom, ktorí ich potrebujú, tak by bolo nutné obetovať  nemalú časť finančných prostriedkov z verejného zdravotného poistenia.  „V rámci verejne financovaných systémov zdravotnej starostlivosti sa  nemusia uplatňovať individuálne práva na najmodernejšiu liečbu bez  ohľadu na jej vplyv na ostatných ľudí, ktorých práva na prístup  k zdravotnej starostlivosti musia byť rovnako zohľadnené“, uvádza  Fedorová.

Znamená to, že každý systém verejného zdravotníctva  musí vyhodnotiť, čo si ešte môže dovoliť svojim pacientom uhradiť nad  rámec bežnej zdravotnej starostlivosti.

Navyše pri inovatívnych  liekoch, medzi ktoré patrí i spomínaný liek Zolgensma, existuje i ďalšie  riziko. Máme len limitované informácie o jeho dlhodobej účinnosti.  Európska agentúra pre lieky (EMA) vo svojej hodnotiacej správe k lieku  Zolgensma z marca 2020 priznala, že je účinný voči spinálnej svalovej  atrofii, otáznou je jeho dlhodobý efekt na zdravie pacienta.

Krátkodobo  je teda pre pacienta prospešný, no o perspektíve budúcich rokov či  dekád nemáme verifikovateľné informácie, keďže tento liek bol schválený  Európskou liekovou agentúrou len pred niekoľkými rokmi. Za 2,1 milióna  dolárov si teda možno nekupujeme trvalé riešenie v podobe vyliečeného  pacienta na celý život, možno si kupujeme len vyliečenie na obmedzený  čas.

Je však pochopiteľné, že tí, ktorí trpia zriedkavými ochoreniami,  požadujú, aby mali prístup k inovatívnym liekom, ktoré im dodajú nádej,  že sa ich zdravotný stav zlepší.

Ako však uvádza Fedorová  „skutočný prístup k lieku závisí od finančných prostriedkov. Inými  slovami, po povolení sa od platiteľov (pozd.red.  nás všetkých) bude žiadať, aby financovali liečbu s neistou hodnotou.  Preto je mimoriadne dôležité odpovedať na otázku, či predpokladaný život  zachraňujúci potenciál lieku preváži riziko plytvania obmedzenými  zdrojmi zdravotnej starostlivosti“.

Ak je však liek schválený, tak  racionalita ide do značnej miery bokom, keďže tlak verejnosti  i samotných pacientov, ktorí boli diagnostikovaní unikátnymi ochoreniami  bude obrovský a politikom, ktorí na konci dňa majú moc rozhodovať  o spoločných zdrojov sa bude len obťažne odmietať uhradiť tieto  inovatívne lieky.

Tento prístup však naráža na základné  ekonomické a platné poučky, ktoré hovoria o tom, že každé rozhodnutie  týkajúce sa alokácie obmedzených zdrojov je prepojené s nákladmi na  nevyužité príležitosti, keďže „využitie zdrojov jedným spôsobom bráni  ich využitiu iným spôsobom“.

Spoločenská hodnota lieku

Pre spoločnosť je cieľom liečby pacienta  nielen záchrana jeho života, čo je cynicky povedané sekundárny cieľ.  Primárnym cieľom pacienta, špeciálne v detstve a produktívnom veku, je  návrat pacienta do práce, čím generuje finančné prostriedky a nie  naopak- nespotrebováva ich.

Pacient, ktorý je pripútaný na lôžku,  alebo stráca mobilitu, predstavuje viacnásobný náklad pre zdravotný  a sociálny systém, keďže týmto pacientom poskytujeme i dodatočné zdroje  v podobe dlhodobej zdravotnej starostlivosti, ktorú mu poskytuje ďalšia  osoba. Tá sa stáva rovnako ako pacient odkázaná na sociálne  zabezpečenie. Akú liečbu by sme teda mali pacientom poskytnúť  z ekonomického hľadiska?

„Akákoľvek iná liečba ako tá, ktorá  dokáže pacienta vyliečiť, vedie k zvýšeniu nákladov na zdravotnú  a sociálnu starostlivosť. Jednoducho povedané, čím dlhšie osoba  s určitým postihnutím žije- čo naznačuje účinnú liečbu- tým vyššie sú  náklady na sociálnu starostlivosť“ konštatuje Fedorová vo svojej  publikácii. Je preto na dôkladnom zvážení, ktoré by malo v sebe mať  i ekonomické racio, či sa nám oplatí inovatívny liek podať a komu sa ho  oplatí podať.

Ak by mal čitateľ opätovne dojem, že tieto  vyjadrenia vyznievajú nehumánne, tak dojem klame, pretože tzv. triáž  funguje i v ďalších prípadoch. Ak je pacient diagnostikovaný závažným  ochorením a nachádza sa napríklad v terminálnom štádiu rakoviny a do  toho dostane pacient ďalšie závažné ochorenie, tak mu nie je poskytovaná  najmodernejšia a najdrahšia liečba, pretože tá by stála značné množstvo  finančných prostriedkov, ktoré by boli minuté bez toho, aby mal pacient  nádej na záchranu svojho života.

V závere svojej publikácie píše  Katarína Fedorová nasledovné riadky: „Zdá sa takmer nemožné reagovať na  utrpenie pacientov, ktorí apelujú na nevyčísliteľnú hodnotu ľudského  života chladnou logikou racionalizácie“. A predsa je potrebné otvoriť  verejnú diskusiu napriek predpokladaným ťažkostiam. Hoci niektorí  jednotlivci môžu trvať na tom, že spoločnosť nikdy nemôže akceptovať  hodnotové súdy typu „2,1 milióna dolárov je príliš veľa na prežitie  tohto dieťaťa, je to presne ten druh hodnotového posúdenia, ktorý ako  spoločnosť musíme zvládnuť urobiť“.

Liekov, ako je i Zolgensma,  bude časom na trhu pribúdať a nožnice medzi najlepšou a široko dostupnou  zdravotnou starostlivosťou sa budú otvárať, otázka je, ako sa  jednotlivé krajiny s touto výzvou vysporiadajú. V súčasnosti čaká na  schválenie až 400 bunkových a génových terapií a je pravdepodobné, že  značná časť z nich Európska komisia schváli, čo bude v praxi znamenať  ďalší tlak zo strany verejnosti na to, aby sa náklady na tieto lieky  a terapie preplácali. Výzvou pre všetky členské štáty bude nájsť balans  medzi tým, čo je na trhu dostupné a čo budú vedieť jednotlivé členské  štáty ufinancovať z verejného zdravotného poistenia.