Prípad Zolgensma: keď emočné vydieranie nahradí odbornú diskusiu, prehráva celý systém
Súd zrušil kategorizáciu najdrahšieho lieku na Slovensku. Zolgensma pritom nie je všeliek — nevylieči, nezvráti poškodenie a tretina pacientov aj tak končí na ďalšej liečbe, ktorá je tiež mimoriadne nákladná.
Keď v marci 2023 Okresný súd Bratislava V prikázal Všeobecnej zdravotnej poisťovni uhradiť liek Zolgensma malej Editke, advokát a súdny lekár Peter Kováč to v rozhovore pre ozdravme nazval „otvorením Pandorinej skrinky“. Exriaditeľka Štátneho ústavu pre kontrolu liečiv Zuzana Baťová na margo mediálneho humbugu a populistických pretekov politikov tieto aktivity v rovnakom čase v rozhovore pre ozdravme nazvala „emočným vydieraním verejnosti“. O tri roky neskôr sa ukazuje, že obaja mali pravdu. Správny súd v Bratislave 12. marca 2026 zrušil kategorizáciu Zolgensmy a rozhodol, že ministerstvo zdravotníctva pri zaradení tohto lieku medzi lieky hradené z verejného zdravotného poistenia porušilo zákon.
Čo sa stalo pred súdom?
Súkromné poisťovne Dôvera a Union podali v máji 2024 správnu žalobu na ministerstvo zdravotníctva. Ich argument bol jednoduchý — proces kategorizácie Zolgensmy neprebehol v súlade so zákonom. Správny súd im dal za pravdu. Podľa informácií denníka SME ministerstvo k 25. marcu 2026 stále nemalo doručený rozsudok, rovnako ho nemal ani Union. Rozhodnutie ešte nie je právoplatné — ale jeho dôsledky už teraz visia nad celým systémom.
{{suvisiace}}
Právnička Zuzana Vlčeková zo Slovenského národného strediska pre ľudské práva pre Denník N upozornila, že po nadobudnutí právoplatnosti bude možné Zolgensmu hradiť už len na výnimku. „Vzhľadom na rozhodnutie súdu však možno predpokladať, že poisťovne túto možnosť využívať nebudú,“ povedala Vlčeková.
Keď kategorizácia padne, poisťovne zaplatili za liek, ktorý nemal byť hradený. Kováč na margo toho, či zdravotné poisťovne musia postupovať právnou cestou, uviedol, že ak manažment poisťovne nevymáha vzniknutú škodu, ktorá nezákonnou kategorizáciou nastala, „mohlo by dôjsť až k naplneniu skutkovej podstaty trestného činu porušovania povinnosti pri správe cudzieho majetku.“ Paradox? Všeobecná zdravotná poisťovňa by musela žalovať vlastného majiteľa, ergo štát.
Lenže skôr než si povieme, čo to všetko znamená, treba sa pozrieť na samotný liek — pretože verejná diskusia o ňom bola od začiatku viac o emóciách než o faktoch.
Zbierky, mediálny tlak a falošná nádej
Spomeňme si, ako to celé vyzeralo. Rodičia chorých detí spustili verejné zbierky na dva milióny eur. Médiá priniesli emotívne príbehy. Politici sa predháňali v sľuboch. Mediálny obraz bol jednoduchý — buď sa tento liek podá, alebo je koniec. Neprezentovali sa alternatívy, nespomínali sa riziká, nehovorilo sa o tom, že Zolgensma nie je zázračný liek. Baťová to v rozhovore pre ozdravme pomenovala nasledovne: „Vyvolávala sa falošná nádej, že ak sa podá tento veľmi drahý liek, tak bude mať dieťa porovnateľnú kvalitu života ako iné deti.“ Toto ochorenie je mimoriadne komplikované aj pre odborníkov. Hovoríme o mutácii v konkrétnom géne a o nasadení génovej terapie. Ale verejná diskusia sa podľa Baťovej „zúžila na emočné vydieranie a úplne absentovala odborná diskusia“. Bolo to preto, že nik to verejnosti nevysvetľoval. Baťová pomenovala aj dôvod: „Neviem si predstaviť, ktorý politik by si vzal na svoje plecia agendu vysvetľovania toho, že nemôžeme všetkým zaplatiť všetko vrátane toho najmodernejšieho, čo na svete existuje. Táto agenda je pre politikov pascou, do ktorej nechcú padnúť.“ Posledný, kto to hovoril otvorene, bol Rudolf Zajac. Už pred dvadsiatimi rokmi.
A pritom to ani nie je otázka názoru. Je to fakt. Finančné zdroje sú limitované a panuje na tom odborná zhoda. Baťová v rozhovore pre ozdravme ešte v roku 2023 položila otázku za milión (doslova), ktorú by si mal položiť každý, kto sa do tejto diskusie zapojí: „Dajme si na misku váh jedného pacienta so zriedkavým neurologickým, genetickým ochorením a napríklad desiatky onkologických detí, ktoré tiež nedostávajú tú najmodernejšiu a najdrahšiu liečbu. Ktorému dieťaťu povieme, že bude liečené a ktorému, že liečené nebude?“ Toto je otázka, na ktorú nikto neodpovedá. Lebo ten, kto by na ňu odpovedal, prehrá voľby.
Zolgensma nie je všeliek
Zolgensma nie je liek na všetko a už vôbec nie je zárukou záchrany života. Podľa Európskej liekovej agentúry (EMA) aj amerického FDA Zolgensma nie je považovaná za liek, ktorým sa spinálna svalová atrofia vylieči. Neexistuje žiadny známy liek na SMA, ktorý by ochorenie vyliečil. Aj Zolgensma dokáže „len“ spomaliť alebo zastaviť progresiu ochorenia, ale nedokáže zvrátiť poškodenie motorických neurónov, ktoré už nastalo pred podaním lieku. Preto je kľúčové včasné podanie — ideálne ešte pred objavením prvých príznakov. Ako vysvetlila Baťová, génová terapia nemôže zasahovať do genetickej integrity jednotlivca — do bunky sa dodá gén, ale neinkorporuje sa do jadra. Telo dostane návod, ako si má vyrobiť potrebnú bielkovinu.
A potom sú tu vedľajšie účinky, o ktorých sa vo verejnej diskusii takmer nehovorilo. Baťová to pomenovala nasledovne: „Hovorilo sa o zázračnom lieku a nespomínali sa riziká. Slovensko videlo emočné vydieranie v priamom prenose.“ Právnik Peter Kováč v rozhovore pre ozdravme spred niekoľkých rokov upozornil na konkrétne komplikácie: „Sú známe minimálne dva druhy nežiaducich účinkov. Jednou z nich je trombotická komplikácia a druhá je zlyhanie pečene, až fatálne.“
{{odporucane}}
Štúdia publikovaná v Frontiers in Pharmacology v roku 2024 potvrdila, že väčšina nežiaducich účinkov sa prejavuje už v prvom mesiaci po podaní, pričom u ťažších detí nad 8,5 kg sú trombotické komplikácie častejšie.
EMA medzi najbežnejšie vedľajšie účinky zaraďuje hepatotoxicitu, trombocytopéniu, zvýšený troponín, horúčku a vracanie. Po uvedení lieku na trh boli hlásené aj prípady akútneho zlyhania pečene s fatálnym koncom.
Celý obsah článku je prístupný pre predplatiteľov
Celý obsah článku je prístupný pre predplatiteľov
Momentálne nemáte aktívne žiadne predplatné.
Baťová položila otázku, ktorú v emočnom víre zbierok nikto nepokladal: „Ak chceme, aby široká laická verejnosť spolurozhodovala o tom, ktoré lieky budeme podávať, tak by sme jej mali poskytnúť všetky relevantné informácie.“ Namiesto toho sa zbieralo, tlačilo a rozhodovalo na základe príbehov, nie dát.
Lacnejšie alternatívy existujú — a fungujú
Zolgensma nie je jedinou možnosťou liečby SMA. Už Baťová v roku 2023 upozorňovala, že Spinraza má širší záber než Zolgensma. Okrem Spinrazy (nusinersen), ktorá sa podáva intratekálnou injekciou každé štyri mesiace, existuje aj Evrysdi (risdiplam) — denný perorálny liek, teda sirup, ktorý dieťaťu podávate doma bez hospitalizácie. Pre dojčatá stojí menej než 100-tisíc dolárov ročne a maximálna cena je zastropovaná na 340-tisíc dolárov ročne.
Podľa systematickej analýzy v Journal of Comparative Effectiveness Research nepriame porovnania podporujú risdiplam ako potenciálne lepšiu alternatívu k nusinersenu pri SMA typu 1 — s vyššou mierou prežitia a lepšími motorickými výsledkami. V návrhu Svetovej zdravotníckej organizácie na zaradenie risdiplamu do zoznamu esenciálnych liekov sa uvádza, že v mnohých krajinách je už považovaný za prvolíniovú liečbu. Žiadny z týchto liekov nie je všeliek — ale každý z nich predstavuje výrazne lacnejší spôsob, ako udržať ochorenie pod kontrolou. A o tom sa počas zbierok a predvolebných kampaní nehovorilo.
Jednorazový liek, ktorý často nie jejednorazový
A tu prichádzame k faktu, o ktorom sa vo verejnej diskusii na Slovensku prakticky nehovorí. Zolgensma sa predáva ako jednorazová génová terapia — jedno pichnutie a je to. Lenže realita je iná. V dlhodobej štúdii Zolgensmy spoločnosť Biogen uvádza, že štyria z desiatich pacientov boli následne liečení Spinrazou. Podľa analýzy Equinox Group z roku 2025 takmer tretina pacientov 7,5 roka po podaní Zolgensmy dostala následnú liečbu.
Prečo? Pretože génová terapia nemusí liečiť všetky motorické neuróny. Hlavná výskumníčka štúdie RESPOND Crystal Proud na konferencii MDA 2024 povedala: „Učíme sa, že génová terapia nemusí liečiť všetky motorické neuróny, čo ponecháva priestor pre progresiu ochorenia.“ Biogen preto spustil klinickú štúdiu fázy 4 RESPOND, ktorá sleduje deti so suboptimálnou odpoveďou na Zolgensmu. Predbežné výsledky z roku 2024 ukázali, že prakticky všetky deti zaznamenali zlepšenie motorických funkcií do šiestich mesiacov po nasadení Spinrazy.
Kombinácia oboch liekov pritom prináša aj dodatočné riziká — podľa štúdie publikovanej na HCP SMA News Today, u detí, ktoré dostali Zolgensmu po Spinraze, boli zistené zvýšené pečeňové enzýmy a rýchle opätovné nasadenie Spinrazy môže viesť ku kumulatívnej hepatotoxicite. Dve deti museli byť hospitalizované pre pečeňové problémy.
Čo odporučilo NIHO — a čo ministerstvo ignorovalo
Tu je potrebné pripomenúť, že Slovensko má inštitúciu, ktorá mala presne tieto otázky zodpovedať — Národný inštitút pre hodnotu a technológie v zdravotníctve (NIHO). A NIHO svoju prácu spravilo. Vo svojich hodnoteniach č. 29A a 29B z rokov 2022–2023 odporučilo Zolgensmu hradiť len pre bábätká do šiestich mesiacov, pretože klinické dôkazy o účinnosti a bezpečnosti boli dostupné iba pre túto vekovú skupinu. Nákladová efektívnosť pri podaní lieku vo vyššom veku nebola preukázaná. Toto zúženie bolo v súlade s odporučeniami amerického aj kanadského inštitútu pre hodnotenie zdravotníckych technológií.
NIHO tiež pridalo výnimku — liečba môže byť hradená pacientom vo veku od 7 do 12 mesiacov, pokiaľ sa na tom zhodne tím špecialistov a pacient má aspoň 70-percentnú šancu na samostatný sed. A čo je ešte dôležitejšie v kontexte toho, čo sme si uviedli vyššie — NIHO navrhlo doplniť indikačné obmedzenia Spinrazy a Evrysdi o vetu: „Liečba nebude hradená pacientom, ktorí podstúpili liečbu liekom Zolgensma.“ Teda žiadna kombinácia. Buď jedno, alebo druhé.
Lenže realita štúdie RESPOND ukazuje, že 40 percent pacientov po Zolgensme pokračuje ďalšou liečbou. NIHO o tomto probléme vedelo a riešilo ho zákazom kombinácie. Ministerstvo tento návrh zjavne nebralo do úvahy, keď Zolgensmu kategorizovalo. A NIHO varovalo aj pred širším dopadom: používanie prostriedkov verejného zdravotného poistenia na nákladovo neefektívne lieky môže viesť k zaostávaniu Slovenska v iných častiach zdravotníctva — v kvalite nemocníc, počte zdravotných sestier, dĺžke čakacích lehôt. Presne to, o čom hovorila Baťová — desiatky onkologických detí, ktoré nedostávajú najmodernejšiu liečbu, zatiaľ čo verejnosť a politici tlačia na úhradu jedného lieku pre jedného pacienta.
Úradne určená cena lieku podľa rozhodnutia ministra Palkoviča bola takmer 1,7 milióna eur. Maximálna cena vo verejnej lekárni takmer dva milióny eur. Konkrétna výška úhrady v hodnoteniach NIHO bola utajená — v dokumentoch sú sumy nahradené označením „xxx €“, pretože ide o predmet dôverných cenových rokovaní medzi štátom a Novartisom.
Skutočná cena „jednorazovej“ liečby
Keď si to zrátame: Zolgensma za 700-tisíc až dva milióny eur ako „jednorazová“ liečba, plus u tretiny pacientov následne Spinraza za 375-tisíc dolárov ročne doživotne. To je úplne iný cenový profil, než aký sa prezentuje verejnosti. Baťová to už v roku 2023 pomenovala s chirurgickou presnosťou: „Tento liek stojí viac ako dva milióny dolárov a za túto cenu sme mohli poskytnúť najmodernejšiu onkologickú liečbu pre deti, ktoré ju dnes nemajú k dispozícii.“
Americký Inštitút pre klinický a ekonomický výskum (ICER) vypočítal, že pri štandardnom prahu 150-tisíc dolárov za QALY by Zolgensma nemala stáť viac než 900-tisíc dolárov. Novartis argumentoval, že pri zriedkavých ochoreniach je vhodnejší vyšší prah. Dr. Peter Bach z Memorial Sloan Kettering však upozornil, že porovnávať cenu s už predraženým liekom neznamená, že tá nová cena je fér — je to špirála smerom nahor. Etická dilema ceny orphan liekov je predmetom širšej akademickej diskusie.
Kováč to v našom podcaste pomenoval takto: „Otázka je, či ten efekt, ktorý to má, stojí za tie peniaze. Tie zdroje sú obmedzené a je otázka, či tie dva milióny nie je možné vynaložiť efektívnejšie na liečbu iných ochorení.“ Táto otázka nie je bezpredmetná. Je to základná otázka o tom, čo by sme mali a čo už naopak z verejného zdravotného poistenia nemali hradiť. A v emotívnom príbehu chorého dieťaťa ju nikto nepokladá a rovnako sa ignoruje stanovisko NIHO.
Pandorina skrinka je otvorená
Kováč už v roku 2023 upozornil — ak súd potvrdí, že keď poisťovňa raz zaplatila výnimočnú úhradu, musí ju zaplatiť všetkým s rovnakým ochorením, „otvorili sme Pandorinu skrinku,“ povedal vtedy. „To rozhodnutie súdu je také, že na každú stranu spôsobí problémy.“
Právnička Vlčeková pre Denník N upozornila, že rozhodnutie predstavuje pre časť pacientov so SMA výrazne negatívny zásah do ich práva na ochranu zdravia. Súčasne však dodala, že poisťovne využívajú práva, ktoré im priznáva zákon. A to je podstata — tu zlyhal systém a ministerstvo, poisťovne si robia svoju robotu, čo je v celom prípade najpozitívnejšie.
Otázka, ktorú si nekladieme. Chybne
Celý príbeh Zolgensmy je ako lakmusový papierik slovenského zdravotníctva. Máme súdny spor, ktorý trvá roky. Máme ministerstvo, ktoré stále nemá doručený rozsudok. Máme štátnu poisťovňu, ktorá sa ani len nepridala k žalobe. A máme verejnú diskusiu, ktorá sa celé tri roky točí okolo emócií namiesto toho, aby sa točila okolo dát.
Pretože základná otázka nie je, či chceme liečiť choré deti. Samozrejme, že chceme. Základná otázka je, či máme systém, ktorý dokáže rozlíšiť medzi liekom, ktorý za tie peniaze stojí, a liekom, ktorý nie. Keď jeden QALY pri Zolgensme stojí 243-tisíc dolárov a štandardný prah v Európe je 50 až 80-tisíc eur. Keď tretina pacientov končí na ďalšej doživotnej liečbe. Keď existuje perorálny liek za zlomok ceny. Keď NIHO už v roku 2023 odporučilo presné pravidlá vrátane zákazu kombinácie s inými liekmi. A keď ministerstvo ani toto nedokázalo správne previesť do kategorizácie.
Túto priepasť by malo precízne a zákonne preklenúť ministerstvo v rámci riadnej kategorizácie. Nie súd, nie médiá, nie zbierky a už vôbec nie emočné vydieranie. NIHO svoju prácu spravilo. Baťová na problém upozornila. Kováč ho pomenoval právne. Vedecké štúdie ho potvrdili. Presne v tom je jadro problému. Nie v tom, že súd rozhodol. Ale v tom, že ministerstvo ignorovalo všetkých, ktorí ho varovali, a umožnilo, aby súd rozhodovať musel.
.jpg)
