Odborníci teda zvažujú, či liek dokáže liečiť a či má dostatočnú pridanú hodnotu pre pacientov?

Pri schvaľovaní liekov sa posudzuje to, či je liek účinný, no zároveň sa posudzujú riziká jeho podania pre pacientov. Potrebujeme veľké množstvo údajov o tom, aby sme určili, pre akú skupinu pacientov je schvaľovaný liek účinný. Mať dáta o účinnosti lieku pre rôzne vekové kategórie potenciálnych pacientov je nevyhnutnosť. Jedna kategória je účinnosť lieku a druhá kategória je bezpečnosť lieku. Na záver sa urobí pomer medzi prínosov a rizík, ktorý musí byť pozitívny. Ak takýto výsledok daný liek nemá, tak liek nemá schválenie EMA.

Môžu sa jednotlivé členské štáty rozhodnúť, že napriek tomu, že liek nebol registrovaný na centrálnej úrovni, liek schváliť vnútornými štruktúrami štátu, teda v prípade Slovenska ŠÚKLom?

Lekár by mal podávať len taký liek, ktorý je registrovaný alebo liek, ktorému bola udelená výnimka. Každý členský štát má mechanizmus ako povoliť aj použitie neregistrovaného lieku. Ak je lekár presvedčený, že existuje liek, ktorý by mohol pacientovi pomôcť, tak môže požiadať o udelenie výnimky na použitie neregistrovaného lieku. Pri registrovaných liekoch však majú pacienti ako aj lekári istotu, že v schválenej indikácii je liek účinný a bezpečný.

{{odporucane}}

Ako vyhodnocujeme či benefity lieku prevyšujú riziká?

Máme na to expertov, ktorí používajú mechanizmy a modely, kde sa v rámci hodnotiaceho procesu určí, pri akej populácie a pri akých indikáciách benefity podania lieku prevyšujú riziká. Skúsim uviesť príklad. Predstavme si liek, ktorý by u 90 ľudí zo 100 spôsoboval u pacientov vážne až fatálne zlyhanie pečene, no na druhej strane by vyliečil ich akútne ochorenie. V takom prípade by bolo jasné, že zlyhanie pečene neprevyšuje benefit vyliečenia inej choroby, ktorou pacient trpí. Konkrétnejšie, dosaďme si do rovnice liek, ktorý by pomohol pacientom trpiacich úpornou migrénou od bolesti, no zároveň by spôsoboval akútne zlyhanie pečene.

Samotné schválenie lieku EMA však automaticky neznamená, že daný liek bude dostupný pre pacientov vo všetkých členských krajinách.

Každá krajina sa samostatne rozhodne, či a v akej výške bude liek svojim pacientom uhrádzať.

Inovatívne lieky stoja niekedy až milióny eur. Ako posúdime, či sú benefity pre pacienta dostatočne veľké vzhľadom na cenu lieku. Za viac ako dva milióny dolárov za liek Zolgensma by sme vedeli poskytnúť kvantum inej liečby a liekov.

Na Slovensku máme pravidlá, ktoré sú stanovené v zákone 363/2011 o rozsahu a podmienkach úhrady liekov. Pokiaľ firma chce, tak podá žiadosť o zaradenie lieku do kategorizačného zoznamu a vypracuje farmakoekonomickú analýzu. V prípade, že splní podmienky, liek bude zaradený. Podmienky sa však menia.

Slovensko od roku 2019 žije okrem iného aj medializovanými prípadmi detí, ktorým lekári chceli podať liek Zolgensma. Tento liek lieči zriedkavé ochorenie spinálnu muskulárnu atrofiu. Nedávno sa spustila opätovne debata o tomto lieku, ktorý bol dokonca predmetom predvolebnej kampane v roku 2019. Mediálny obraz bol taký, že buď sa tento liek podá alebo je koniec. Pričom sa neprezentovali alternatívy. Mediálny obraz je, že ak sa Zolgensma podá, tak problémy pacienta sú vyriešené.

Áno, vyvolávala sa falošná nádej, že ak sa podá tento veľmi drahý liek, tak bude mať dieťa porovnateľnú kvalitu života ako iné deti. Zbierky na tento liek som vnímala ako emočné vydieranie verejnosti, ktorá nemala a nemá mať ako všetky informácie. Toto ochorenie je veľmi komplikované a patrí medzi zriedkavé. Hovoríme o mútacii v konkrétnom géne a génovej terapii. Liečba nahrádza chýbajúci alebo chybný gén. Dôležité je spomenúť, že liek neprepisuje gény a nezasahuje do genetickej integrity jedinca. Samotné ochorenie ako aj mechanizmus účinku tohto lieku je mimoriadne komplikovaný aj pre odborníkov. Verejná diskusia za zúžila na emočné vydieranie a úplne absentovala odborná diskusia. Bolo mimoriadne ťažké túto situáciu ustáť. Chýbala celospoločenská, vecná a odborná diskusia o úhrade takto extrémne drahého lieku. Netvrdím, že tento liek nemá byť preplácaný, no nemá to byť výsledkom emočného tlaku za účasti verejnosti a médií.

Pred niekoľkými dňami dokonca súd rozhodol o tom, že poisťovňa musí tento liek preplatiť. Posunuli sme sa za štyri roky niekam v diskusii o úhrade a benefitov tohto lieku?

Neposunuli.

Prečo?

Odborná verejnosť, lekári alebo ľudia, ktorí pracujú s verejnými financiami, poisťovne, všetci rozumejú tomu, že finančné zdroje v zdravotníctve sú obmedzené a nemôžme platiť každému všetko. Nikto to však verejnosti nevysvetľuje. Neviem si predstaviť, ktorý politik by si vzal na svoje plecia agendu vysvetľovania toho, že nemôžeme všetkým zaplatiť všetko a vrátane toho najmodernejšieho, čo na svete existuje. Táto agenda je pre politikov pascou, do ktorej nechcú padnúť. Rozumiem tomu, že politici nechcú otvárať takéto témy, pretože s nimi žiadnych voličov nezískajú. Skôr naopak, priazeň voličov môžu ľahko stratiť. Otázka teda je, kto je ten, kto má takéto neatraktívne témy ľuďom vysvetliť. Finančné zdroje sú limitované a to je číry fakt, na ktorom navyše panuje odborná zhoda.

Nielen odborná verejnosť, dokonca s tým súhlasia aj politici, no asi márne čakáme na to, že jeden z nich povie ľuďom pravdu.

Áno, mnohí politici rozumejú objektívnej realite. Postaviť sa na tlačovku a povedať, milý národ, toto je zdravotná starostlivosť, ktorú si môžeme dovoliť, máme finančné limity a nemáte nárok na všetko, je hra s čiernym Petrom, ktorého nikto nechce.

Posledný, ktorý to hovoril, bol Rudolf Zajac. Pred dvadsiatimi rokmi. Politici a odborná verejnosť teda o limitoch nášho spoločného mešca vie. Pohneme sa v zdravotníctve ďalej bez toho, aby sme ľuďom povedali pravdu i v zmysle, že by sme otvorene komunikovali, že ľuďom nevieme a nemôžeme platiť najmodernejšiu liečbu a lieky?

Už sa to deje. Neplatíme najmodernejšiu liečbu a lieky všetkým pacientom. Ani zďaleka všetky inovatívne lieky neprešli procesom kategorizácie. Následne bijú na poplach pacientske organizácie a farmaceutické firmy a hovoria, že zaostávame za ostatnými krajinami. Pravidlá sú nastavené, no potom ak nastane špecifický prípad a účinne sa hrá na city, tak všetky pravidlá idú bokom. Robia sa verejné zbierky a hľadajú sa výnimky ako jednému pacientovi uhradiť veľmi drahý liek. Nechcem vyznievať cynicky, no dajme si na misku váh jedného pacienta so zriedkavým neurologickým, genetickým ochorením a napríklad desiatky onkologických detí, ktoré tiež nedostávajú tú najmodernejšiu a najdrahšiu liečbu. Ktoré dieťa má najmodernejšiu liečbu alebo lieky dostať a ktoré nie? Deti sú asi tá najcitlivejšia téma. Ktorému dieťaťu povieme, že bude liečené a ktorému, že liečené nebude? Ktorému dieťaťu dáme šancu žiť? Je to ťažká etická a celospoločenská otázka.

Aký je Zolgensma liek, čo sa stane ak ho pacientovi podám? A aké sú alternatívy tohto lieku, ktorý stojí dva milióny dolárov.

Spinálna muskulárna atrofia je zriedkavé genetické ochorenie, kedy daným pacientom chýba konkrétny gén na to, aby si vytvorili funkčný proteín potrebný pre správne fungovanie motorických neurónov. Motorické neuróny zabezpečujú pohyb svalov, riadia svalovú aktivitu. Deťom s týmto ochorením žiaľ od narodenia odumierajú motorické neuróny a teda ich svaly nefungujú správne.

Zolgensma teda pomôže ľudskému telu, aby si tento gén vyrobilo?

Je to liek, ktorý nahradí tento gén. Do bunky sa dodá gén, no neinkorporuje sa do jadra. Génová terapia nemôže zasahovať do genetickej integrity jednotlivca. Do bunky liek prinesie matricu, na základe ktorej sa proteín vyrobí. Poskytneme ľudskému telu návod, ako si má vyrobiť potrebnú bielkovinu.

Sú na trhu i lacnejšie alternatívy liečby tejto choroby?

Existuje iný typ liečby, no nie je taký efektívny. Hovoríme o lieku Spinraza, ktorý sa podáva 4x za rok. Tento liek zdravotné poisťovne preplácajú.

Argument v prospech Zolgensma je, že tento liek stačí podať len raz za život, kým Spinrazu musí pacient dostávať 4x za rok počas celého života.

Je to komplikovanejšie. Zolgensma je určená na konkrétnu mutáciu. Spinraza má širší záber.

Na verejnosti sa však objavili prípady o tom, že Zolgensma môže spôsobovať závažné zdravotné komplikácie v podobe trvalého poškodenia pečene.

Áno, táto informácia je verejná. Objavili sa prípady zlyhania pečene u detí po podaní tohoto lieku. Popísané sú i fatálne zlyhania pečene. Pre korektnosť je však potrebné uviesť, že obdobné zlyhania bývajú i pri iných liekov. Vo verejnej diskusii, ktorej sme boli svedkom, som vnímala nepomer informácií. Hovorilo sa o zázračnom lieku a nespomínali sa riziká. Slovensko videlo emočné vydieranie v priamom prenose, ktoré smerovalo k podaniu lieku Zolgensma. Urobilo sa závažné rozhodnutie smerom k verejným financiám a liek sa podal, no v prípade ak nastanú fatálne vedľajšie účinky, tak sa pýtam, tiež sa o tom verejnosť dozvie? Či zrazu je táto informácia určená len odborníkom? Ak chceme, aby široká laická verejnosť spolurozhodovala o tom, ktoré lieky budeme podávať, tak by sme jej mali poskytnúť všetky relevantné informácie.