Ministerstvo zdravotníctva Slovenskej republiky nedávno predstavilo zámer, vytvoriť fond na úhradu vybraných liekov (odkaz na legislatívny proces). Ide o jeden z tých návrhov, ktoré možno bez váhania označiť za rozumné a potrebné. Verím, že si získa širokú podporu naprieč odbornou aj laickou verejnosťou.

Tento návrh vnímam ako reakciu na dlhodobý problém, s ktorým sa slovenský zdravotnícky systém opakovane stretáva – ako zabezpečiť pacientom včasný prístup k inovatívnym a finančne náročným liekom, ktoré ešte nie sú kategorizované alebo sa používajú mimo registrovaných indikácií.

Už samotné zverejnenie legislatívneho zámeru a výzva na verejné pripomienkovanie sú veľmi pozitívnym signálom. Nielen pre pacientov, ale aj pre všetkých, ktorým záleží na spravodlivom a udržateľnom prístupe k moderným terapiám.

Zároveň sa tým otvára dôležitá verejná diskusia – o tom, ako má nový fond fungovať, kto ho bude spravovať, aké pravidlá sa naň budú vzťahovať a kto sa bude podieľať na jeho financovaní. Práve v tejto fáze je mimoriadne dôležité, aby sa návrh nastavil odborne, systémovo a s výhľadom na dlhodobú udržateľnosť.

{{suvisiace}}

Prečo fond vzniká – a prečo je potrebný

Moderné lieky dnes často vstupujú na trh na základe predbežných dát. Ich účinnosť a bezpečnosť sa má overovať až počas ich používania v reálnej klinickej praxi. Tieto lieky sú často veľmi nádejné, no zároveň spojené s vysokou mierou neistoty – a práve tu vzniká zásadná otázka: čo dostaneme za to, čo zaplatíme?

Na túto výzvu viaceré štáty reagovali zriadením osobitných fondov, ktoré umožňujú dočasnú a podmienenú úhradu vybraných inovatívnych liekov:

Veľká Británia – Cancer Drugs Fund (CDF)

Tento fond bol aložený už v roku 2010, ako reakcia na nedostupnosť niektorých onkologických liekov. Po reforme v roku 2016 sa jeho pôsobnosť rozšírila – dnes slúži ako dočasný úhradový mechanizmus aj pre neonkologické lieky. Lieky sú hradené spravidla 18 až 24 mesiacov, počas ktorých sa zbierajú reálne dáta. O ich ďalšom osude rozhoduje NICE.

Taliansko - Fondo per farmaci innovativi

Taliansky fond pre inovatívne lieky vznikol v roku 2017, ako dva samostatné fondy – pre onkologické a neonkologické inovatívne lieky. Od roku 2021 boli zlúčené do jedného centrálneho fondu. Úhrada z fondu je možná pre lieky, ktoré získajú štatút inovatívnosti od talianskej liekovej agentúry AIFA. Hodnotí sa pritom terapeutická potreba, pridaná hodnota a kvalita dostupných dôkazov. Takéto lieky môžu byť dočasne hradené až na 36 mesiacov, pričom podmienkou je zber reálnych klinických dát a pravidelné prehodnocovanie ich účinnosti a bezpečnosti.

Belgicko - financement temporaire sous condition

Zaujímavý a praktický model nájdeme aj v Belgicku, kde sa využíva osobitný mechanizmus tzv. dočasného financovania pod podmienkou (financement temporaire sous condition) Tento mechanizmus slúži na dočasnú úhradu finančne náročných alebo zriedkavých liekov, ktoré ešte neprešli štandardným procesom kategorizácie, ale predstavujú jedinú možnosť liečby pre konkrétneho pacienta.

Fond sa uplatňuje v individuálnych a výnimočných prípadoch, najmä pri:

• zriedkavých ochoreniach,
• závažných diagnózach u detí,
• či potrebe liečby inovatívnymi, zatiaľ neschválenými metódami.

Lieky s potenciálom, ktoré ešte nemajú dostatočné dôkazy o prínose, môžu byť dočasne hradené na 1 až 3 roky. Fond nemá charakter samostatnej inštitúcie – funguje v rámci existujúceho systému zdravotného poistenia.

Nie je potrebné objavovať koleso – to už dávno objavili iné krajiny, ktoré si prešli rovnakou výzvou. Slovensko má dnes výhodu, že sa môže učiť z ich skúseností. Kľúčom k úspechu však bude dôkladne analyzovať dostupné modely a vybrať si z nich to, čo najlepšie zodpovedá potrebám a možnostiam nášho systému a pacientov. Máme sa z čoho inšpirovať – teraz je len na nás, ako múdro to využijeme. Ak fond nastavíme správne, môže sa z neho stať efektívny nástroj na vyváženie inovácií a zodpovedného hospodárenia – umožní pacientom prístup k novým liekom, zároveň však zabráni neefektívnemu využívaniu verejných prostriedkov.

Dôležité je pritom, že na to, aby fond fungoval, nie je potrebné vytvárať žiadne nové inštitúcie ani zložitý administratívny aparát. Mal by byť spravovaný podobne ako dnešný systém prerozdeľovania verejného zdravotného poistenia – teda efektívne, transparentne a vďaka existujúcim štruktúram. Bez zbytočnej byrokracie – no s jasnými pravidlami. Riešenie tak bude nielen rýchlejšie, ale aj úspornejšie a praktickejšie.

{{odporucane}}

Ktoré lieky má fond pokrývať?

Základným predpokladom úspechu fondu je jasná a zrozumiteľná definícia toho, na aké lieky sa bude vzťahovať. V súčasnosti poznáme dve hlavné formy úhrady:

1. Kategorizované lieky – hradené z verejného zdravotného poistenia na základe rozhodnutia Ministerstva zdravotníctva SR, s vyčleneným rozpočtom v programovej vyhláške.
2. Lieky na výnimku podľa §88 zákona č. 363/2011 Z. z. – ide o individuálne prípady, ktoré sú často finančne náročné a chýbajú im pevne stanovené kritériá úhrady.

Nový fond by sa mal sústrediť výlučne na výnimkové lieky, pričom do tejto skupiny patria:

• lieky, ktoré nie sú zaradené v kategorizácii,
• lieky, ktoré v kategorizácii sú, no výnimka sa týka indikačného alebo preskripčného obmedzenia,
• neregistrované lieky, ktoré ministerstvo povolilo na terapeutické použitie,
• off-label použitie registrovaného lieku, ktoré bolo výnimočne schválené ministerstvom. 

Aké pravidlá musia byť nastavené?

Aby fond plnil svoj účel, je nevyhnutné, aby zákon jednoznačne určoval kritériá pre schválenie úhrady z fondu. Za kľúčové považujem najmä:

• že ide oliečbu zriedkavého alebo vážneho ochorenia,
  •  zriedkavé ochorenie-  na základe jasne stanovenej prevalencie
  • vážne ochorenie - odborne vymedzený klinický stav, napríklad:
    • ochorenie s rizikom úmrtia alebo trvalého poškodenia zdravia,
    • choroba výrazne znižujúca kvalitu života alebo funkčnú zdatnosť pacienta,
    • alebostav, pri ktorom existuje vysoké riziko progresie bez dostupnej účinnej liečby.

Zároveň musí byť jasne formulované merateľné očakávanie od výnimkového lieku – teda aký klinický prínos sa od neho očakáva. Môže ísť napríklad o:

• predĺženie života o minimálne stanovený čas (napr. >3 mesiace pri onkologických liekoch),
• zlepšenie funkčnej schopnosti alebo kvality života (doložené štandardizovanou škálou),
• zníženie potreby iných nákladných intervencií (hospitalizácie, podporná liečba).

• že neexistuje alternatívna liečebná možnosť,
• že úhrada je časovo obmedzená– napríklad na dva roky,
• a že počas tohto obdobia sa systematicky zbierajú a vyhodnocujú dáta z praxe(tzv. „coverage with evidence development“), ktoré slúžia ako podklad pre ďalšie rozhodnutie – ponechať, ukončiť, alebo upraviť úhradu.

Kto bude platiť – a kto rozhodovať

Financovanie fondu musí byť spravodlivo rozdelené medzi všetkých kľúčových aktérov systému. Princíp solidarity a spoluzodpovednosti znamená, že na jeho fungovaní sa budú podieľať ako zdravotné poisťovne, tak aj farmaceutické spoločnosti:

• Zdravotné poisťovne budú do fondu prispievať obdobným spôsobom, ako dnes prispievajú na úhrady výnimiek podľa zákona č. 363/2011 Z. z. Ich podiel bude vychádzať z proporcie verejného zdravotného poistenia a rozpočtových možností systému.
• Farmaceutické firmy sa budú na financovaní podieľať vopred definovaným percentuálnym podielom– buď formou priameho príspevku do fondu, alebo formou mechanizmu refundácie nákladov pri nedostatočnom účinku lieku. Tento model môže byť postavený na risk-sharingových zmluvách, ktoré však musia byť nastavené spravodlivo –zdravotné poisťovne nemajú byť bankami, ktoré vopred uhrádzajú náklady a až následne žiadajú o vrátenie peňazí.

Správne nastavený risk-sharing znamená, že poisťovňa začne liek hradiť až po tom, ako sa v reálnej klinickej praxi preukáže jeho účinnosť. Kým sa tak nestane, finančné riziko zostáva na strane výrobcu, ktorý tak preberá spoluzodpovednosť za prínos svojho lieku pre pacienta.

Výsledkom bude vyvážený a udržateľný systém, v ktorom výrobcovia nebudú len dodávať lieky, ale prevezmú aj časť zodpovednosti za ich hodnotu v praxi – a poisťovne získajú predvídateľný rámec na financovanie inovatívnych terapií.

Naopak, nie je správne, aby sa na úhrade podieľali pacienti – ide totiž o lieky určené pre výnimočné a často závažné klinické situácie, pričom ich cena je natoľko vysoká, že by mohla predstavovať pre jednotlivca neprekonateľnú prekážku.

Rovnako za nespravodlivé a neetické považujem, ak by sa bremeno úhrady akýmkoľvek spôsobom prenášalo na predpisujúcich alebo ošetrujúcich lekárov – či už formou tlaku, obmedzení, alebo očakávania, že budú suplovať nedostatky systému.

Úhrada za výnimkové lieky musí zostať systémovou otázkou, nie individuálnou zodpovednosťou pacienta alebo lekára. Jediným správnym riešením je jasne nastavený mechanizmus fondu, ktorý spravodlivo rozdelí zodpovednosť medzi zdravotné poisťovne, štát a výrobcov.

Zároveň však platí, že musí byť striktne dodržané pravidlo, že ide skutočne o výnimočný stav – výnimky nesmú suplovať štandardný proces kategorizácie. Fond nemá byť obchádzkou štandardných a zákonných pravidiel, ale nástrojom pre situácie, ktoré sú medicínsky a systémovo neštandardné. Práve preto je nevyhnutné, aby bol počet a rozsah výnimiek priebežne sledovaný a kontrolovaný.

Schvaľovanie výnimiek musí zostať v poisťovniach

Rozhodovanie o výnimkách by malo naďalej zostať v kompetencii zdravotných poisťovní, a to z niekoľkých dôvodov:

1. Poisťovne už dnes disponujú odbornými kapacitami a funkčnými procesmi.
2. Majú prístup k informáciám o predchádzajúcej liečbe a jej účinnosti.
3. Presun rozhodovania na ministerstvo zdravotníctva, prípadne jemu podriadenú organizáciu - napríklad formou špeciálnych komisií – by v praxi mohlo znamenať vyššie riziko politizácie a straty odborného nadhľadu, najmä v predvolebných obdobiach. V prostredí, kde má štát 100 % účasť vo Všeobecnej zdravotnej poisťovni, navyše hrozí konflikt medzi odborným rozhodovaním a politickými záujmami.

Z toho zároveň prirodzene vyplýva, že každá zdravotná poisťovňa by mala hospodáriť so svojím vlastným fondom na výnimkové lieky – v súlade s počtom svojich poistencov a zodpovednosťou za efektívne nakladanie s verejnými prostriedkami. Nepôjde teda o jeden centrálny fond spravovaný ministerstvom alebo inou štátnou inštitúciou, ale o decentralizovaný mechanizmus, ktorý umožní flexibilnejšie, adresnejšie a odborne podložené rozhodovanie v prospech pacienta.

Ako zabrániť vyčerpaniu rozpočtu fondu?

Jedným z kľúčových prvkov funkčnosti fondu bude jeho finančná disciplína, ktorá okrem iného zabráni vyčerpaniu prostriedkov ešte pred koncom roka. Navrhujem preto štyri základné opatrenia:

1. Záväzná alokácia prostriedkov pri schválení liečby – ak poisťovňa schváli liečbu, musí sa okamžite „rezervovať“ celý objem nákladov do konca roka.
2. Mesačné limity čerpania – ročný rozpočet fondu sa rozdelí na 12 častí (napr. 8–9 % mesačne), čo umožní priebežnú kontrolu čerpania.
3. Korekčný mechanizmus – ak dôjde k prečerpaniu, spustí sa proporcionálne zníženie úhrad všetkých liekov uhrádzaných prostredníctvom fondu, aby sa zachoval priestor pre nových pacientov.
4. Ročné plánovanie – fond musí vychádzať z modelovania očakávaných vstupov liekov a pacientov, v spolupráci ministerstva, NIHO a poisťovní.

Ak má byť nový fond na výnimkové lieky dlhodobo udržateľný, je zároveň potrebné jasne stanoviť aj limity čerpania na jedného poistenca. V opačnom prípade hrozí, že niekoľko extrémne nákladných prípadov pohltí celý objem určený pre všetkých pacientov – a fond tak stratí svoj zmysel.

Preto sa ako vhodné riešenie javí spojiť dva dopĺňajúce sa mechanizmy, ktoré zabezpečia rovnováhu medzi dostupnosťou liečby a ochranou verejných zdrojov:

1. Relatívny strop: ako maximálne % fondu na jedného poistenca

Úhrada lieku z výnimkového fondu by nemala presiahnuť stanovené % celkového ročného objemu fondu pre jedného pacienta.
Tento strop by mal slúžiť ako preventívne opatrenie proti neúmernému vyčerpaniu zdrojov jediným liekom či jedinou diagnózou.

2. Absolútny strop viazaný na HDP

Druhý limit by mal byť naviazaný na ekonomickú realitu Slovenskej republiky– a to cez násobok priemerného HDP na obyvateľa SR.
Tento násobok by mal byť v súlade s hodnotami uvedenými vo vyhláške o nákladovej efektívnosti (tzv. tresholdy). Tým sa zabezpečí, že lieky hradené z výnimiek neprekročia rámec, ktorý by inak nedosiahli ani v štandardnom procese kategorizácie. Zároveň je dôležité, aby pri stanovení a uplatňovaní tohto stropu aktívne spolupracoval Národný inštitút pre hodnotu a technológie v zdravotníctve (NIHO) – ako odborná autorita pre hodnotenie klinickej a ekonomickej efektívnosti.

Prípad Translarna: lekcia z minulosti

Slovensko už má za sebou konkrétnu skúsenosť, ktorá výstižne ukazuje, čo sa môže stať, ak sa úhrada lieku z verejných zdrojov spustí bez jasne stanovených pravidiel, zberu dát a zodpovednosti výrobcu. Liek Translarna, určený na liečbu detí s Duchennovou svalovou dystrofiou, bol schválený predčasne – ešte len po fáze II klinických skúšaní. V štandardnom procese by výrobca v tomto štádiu pokračoval vo financovaní fázy III, teda vo fáze, ktorá má preukázať účinnosť lieku v širšej populácii pacientov. Namiesto toho však bolo finančné riziko prenesené na verejné zdravotné poistenie – a teda na poistencov.

Slovensko za tento liek zaplatilo približne 25 miliónov eur, no po desiatich rokoch Európska lieková agentúra liek deregistrovala pre nedostatočnú účinnosť. Výrobca pritom neniesol žiadnu reálnu zodpovednosť ani finančné dôsledky za to, že liek nenaplnil očakávania.

Takéto prípady sú varovaním, že bez transparentného hodnotenia, pravidelného vyhodnocovania účinnosti v praxi a zdieľania rizika medzi verejným sektorom a výrobcom, môžu byť verejné zdroje vynakladané neefektívne – a bez reálneho prínosu pre pacienta.

Záver : Fond áno, no s jasnými pravidlami pre všetkých

Zriadenie fondu na úhradu výnimkových liekov je krok, ktorý Slovensko potrebuje. No aby naplnil očakávania pacientov aj odborníkov, musí byť:

• jasne legislatívne vymedzený,
• odborne a nezávisle riadený,
• a finančne udržateľný.

Zahraničné skúsenosti ukazujú, že takýto systém môže fungovať – ak je transparentný, zodpovedný a postavený na dôkazoch.

Poznámka autorky:

Verím, že tento fond sa môže stať nástrojom, ktorý spojí všetky kľúčové strany systému – pretože prináša pridanú hodnotu každému z nich.

• pacientom dáva nádej na včasný prístup k liečbe, ktorú potrebujú – bez zbytočných prieťahov a neistôt,
• lekárom umožní využívať najnovšie terapeutické možnosti v súlade s aktuálnymi poznatkami medicíny,
• zdravotným poisťovniam prinesie väčšiu predvídateľnosť nákladov a zároveň prístup k reálnym dátam z praxe, na základe ktorých budú vedieť posúdiť skutočný prínos a bezpečnosť jednotlivých liekov,
• a regulátor, teda v našom prípade Ministerstvo zdravotníctva SR, bude mať zásadnú úlohu – vytvoriť transparentné a spravodlivé legislatívne pravidlá, ktoré nastavia rámec tak, aby bol celý systém dlhodobo udržateľný a dôveryhodný.

Ak sa nám podarí tento systém nastaviť múdro a férovo, bude to výhra pre všetkých – a najmä pre tých, ktorí to potrebujú najviac: pacientov.

Tento komentár vyjadruje osobné odborné stanovisko autorky a nepredstavuje oficiálny postoj žiadnej inštitúcie.