Ako je to však s dostupnosťou diagnostiky a liečby na Slovensku? Existuje pre týchto pacientov inovatívna vízia pre budúcnosť alebo bude navždy platiť, že sa môžeme  prikryť len takou perinou, na akú máme? 

Diskusie o zriedkavých ochoreniach sa zúčastnila Anna Hlavatá, vedúca lekárka Centra dedičných metabolických porúch z Národného ústavu detských chorôb, doktorka Aurélia Mojzešová, členka pracovnej skupiny pre zriedkavé choroby Ministerstva zdravotníctva SR, Iveta Pálešová, riaditeľka Asociácie inovatívneho farmaceutického priemyslu (pôsobiaca taktiež v Novartise), Jozef Turza, generálny riaditeľ Sekcie farmácie a liekovej politiky Ministerstva zdravotníctva SR, Michal Staňák, riaditeľ Národného inštitútu pre hodnotu a technológie v zdravotníctve (NIHO), Alica Súkupová, riaditeľka odboru zdravotnej politiky Všeobecnej zdravotnej poisťovne, a Peter Štepánek, predseda Slovenskej aliancie zriedkavých chorôb, člen Komisie Ministerstva zdravotníctva SR pre zriedkavé choroby.

Zriedkavými ochoreniami na Slovensku trpí približne 300 000 ľudí, čo sú 4 % populácie, tieto ochorenia dajú sa nájsť v každej oblasti medicíny, od neurológie až po onkológiu; celkovo ich poznáme okolo 6000. Na to, aby bola choroba zriedkavá, musí ňou spravidla trpieť 5 ľudí z 10 000. Medzi najznámejšie patria cystická fibróza a spina bifida, čiže rázštep chrbtice. Okolo 70 % zriedkavých ochorení je genetického charakteru.

Ako podotkla Hlavatá, „historicky sa so zriedkavými ochoreniami metabolizmu najčastejšie stretávali pediatri, lebo veľa z nich sa diagnostikuje v malom veku a často v tej najťažšej forme“. Často sa zriedkavé choroby manifestujú v miernejšej forme aj v pokročilom veku, no pacient nepočíta s tým, že by choroba, ktorá je vedená ako vrodená, mohla byť zdrojom jeho príznakov, a tak sa nedostane ku vhodnej terapii. Hlavatá však zaznamenáva veľký pokrok v povedomí a vo vnímaní vrodených metabolických porúch.

Kľúčom ku kvalitnej liečbe pacienta so zriedkavou chorobou je prepojenosť lekárov, participácia v medzinárodnej štruktúre európskych referenčných sietí a skorá diagnostika, čo komplikujú malé skupiny pacientov. „Ani pri najčastejšie sa vyskytujúcej chorobe nemáme rovnaký príbeh rodiny v tom, ako to lekári dokázali diagnostikovať, niekoho okamžite, niekoho o tri mesiace, iného po rokoch… individuálne sú aj priebehy vyrovnania sa s chorobou,“ hovorí Štepánek. Zriedkavosť sa prejavuje v každom aspekte cesty pacienta.

Dostupnosť liekov 

Bežný človek má len matnú predstavu o tom, ako vzniká iniciatíva pre vznik nového lieku. ‚Sedliacky rozum‘ vraví, že keď ľudia niečím trpia, treba urobiť všetko pre to, aby sa to liečilo. Je to však naozaj tak? „Vyvinúť liek na takúto chorobu je náročné, pretože postihuje veľmi malú skupinu pacientov,“ objasňuje Pálešová. „Časť liekov skutočne nelieči dané ochorenie, iba znižuje následky, manifestáciu tej choroby.

Zásadná vec však je, aby sa to prv diagnostikovalo. Máme zásadný problém s diagnostikou. Keď už to aj diagnostikované je, tak prichádza problém s rozptýlenosťou pacientov. Vývoj a výskum lieku trvá nejaký čas a ten liek musí byť veľmi dobre preskúmaný, aby bol registrovaný. A pri rozptýlenosti pacientov je problém nájsť tých, ktorí sa chcú zúčastniť klinického skúšania a tak bola potvrdená účinnosť a bezpečnosť lieku. No po zmene európskej liekovej legislatívy v roku 2004 nastal obrovský posun v oblasti výskumu a registrácií liekov na zriedkavé ochorenia v Európe a postupne aj na Slovensku,“ dodáva.

{{suvisiace}}

Špecifickou kategóriou liekov sú tie, ktoré majú takzvanú orphan designáciu. „Od roku 2018 až do 2021 bolo v EÚ registrovaných 60 liekov, čo majú orphan designáciu,“ vysvetľuje Pálešová. „Nie všetky lieky používané na liečbu zriedkavých chorôb ju musia mať, ale ak ju majú, tak je to špecifikum, že ten liek je naozaj určený na dané zriedkavé ochorenie. Až 40 z týchto 60 liekov nie je určených na onkologické ochorenia, ale práve na tie zriedkavé. Z tých 60 sme mali na konci roka 2022 na Slovensku dostupných 11 %, čo je 7. Na porovnanie, v Česku mali za to isté obdobie takýchto liekov dostupných 29. Európsky priemer dostupnosti je asi 40 %.“

Mojzešová ako pediatrička hovorí, že pri detských pacientoch prebieha spolupráca lekárov s farmaceutickým priemyslom, a tak sa vedia dostať k liekom, a to aj vďaka  príspevkom zo zdrojov nadačného charakteru. Veľkým problémom sú však už spomínané klinické skúšania, a tak aj vývoj nových, lepších liekov. „Úskalie aktuálneho klinického výskumu je, že pacienti so zriedkavými chorobami sa málokedy stanú objektom klinických skúšaní a registrácie liekov a toho ďalšieho komerčného využitia lieku. Cieľom posledného nariadenia regulujúceho klinický výskum je podpora nekomerčného, akademického výskumu. Práve tam by sme potrebovali dostať legislatívne a finančné zastrešenie v podobe podpory poisťovní a farmaceutického priemyslu.“ Vidí to však pozitívne, keďže započaté kroky sa zatiaľ nestretávajú s nepochopením.

Zákon o úhrade liekov

Veľkou témou aj minulého dielu Vizionárov o inovatívnej liečbe onkologických ochorení bola novela zákona 363/2011 Z. z. z roku 2022, ktorá zvýšila finančné prahy pre kategorizáciu liekov a tak im vytvorila lepšie možnosti na vstup na trh.

Pálešová objasňuje aktuálnu liekovú situáciu: „Keď sme sa pozreli na to obdobie, tak od roku 2022 až k dnešnému dňu sme mali podaných 27 žiadostí, čiže zákon naozaj umožnil to, aby sa podali žiadosti na takzvanú kategorizáciu, teda na to, aby ministerstvo zdravotníctva schválilo tie lieky a boli dostupné pre pacientov. Bolo zaradených 12 liekov v 19 indikáciách. Ďalších 12 liekov je v konaní buď na NIHO, alebo na ministerstve zdravotníctva a 3 konania boli ukončené, čiže tieto 3 lieky nebudú zatiaľ zaradené. Pevne dúfame, že žiadostí bude pribúdať.“

Ako vlastne Národný inštitút pre hodnotu a technológie v zdravotníctve hodnotí lieky, na ktoré je podaná žiadosť?

„Pri liekoch sa pozeráme na to, aký je ich klinický prínos a aká je ich hodnota za peniaze. To sú dva aspekty, ktoré analyzujeme my a spolu s nami aj všetci kolegovia vo vyspelom svete. Loptička na našej strane je, keď liek dostane registráciu, aby mohol vstúpiť do európskeho priestoru, a v jednotlivých krajinách žiada o to, aby bol v štandardnej úhrade. Lieky, ktoré sú drahé, spadajú pod nás a tie, čo sú menej drahé, má na starosti ministerstvo. Aby sme si vytvorili obraz, od roku 2000 Európska lieková agentúra registrovala 230 liekov so špeciálnou designáciou pre zriedkavé ochorenia. Pôsobí to ako veľa, no v rámci počtu diagnóz je to, samozrejme, málo.“ Staňák súhlasí s Pálešovou v tom, že náš kontext markantne zmenila novela zákona 363. „Treba sa pozerať pred rok 2022 a po roku 2022, keď sa zvýšili prahy toho, koľko sme ochotní platiť za lieky, ktoré predlžujú život a zvyšujú jeho kvalitu. Práve lieky na zriedkavé ochorenia majú u nás výsostné postavenie, lebo môžu na trh vstupovať s oveľa vyšším prahom. Zatiaľ čo štandardný liek potrebuje priniesť za 60 000 eur jeden rok života v štandardizovanej kvalite, tak pri liekoch na vzácne ochorenia je to až 200 000 eur za jeden rok života. Ešte však nemáme presné dáta na to, aby sme mohli zhodnotiť dopad legislatívy. Každopádne dokážeme konštatovať, že zvyšuje dostupnosť.“

Ku krytiu liekovej politiky a k tomu, koľko peňazí môže ísť zo štátneho rozpočtu na lieky, sa vyjadril Turza nasledovne: „Plánované výdavky by mali byť pokryté. Ministerstvo intenzívne rokuje s držiteľmi registrácií o možnosti vstupu nových inovatívnych liekov. Možnosti vstupu orphan liekov sú v rámci Slovenska priaznivo nastavené. Do obehu sa snažíme dostať čo najviac liekov, ktoré spĺňajú podmienky nákladovej efektívnosti, aby mohli byť pacienti liečení podľa európskych štandardov. Minulý rok bolo kategorizovaných zhruba 50 liekov, tento rok je okolo 56 liekov v procese kategorizácie.“

Rozpočet na lieky sa oproti minulému roku podarilo navýšiť približne o sto miliónov. Vedia približne odhadnúť, aká bude záťaž na rozpočet, ale situáciu menia drahé inovatívne lieky. Predikujú výdavky cez prepočty, ktoré pravidelne kontrolujú, a podľa toho sa aj nastavuje vstup nových liekov. „Na dvanásť až pätnásť mesiacov vieme odhadnúť, aký liek vstúpi a asi aký objem peňazí budeme extra potrebovať v akom časovom období,“ pridáva sa Pálešová.

{{odporucane}}

Novela zákona 363 však úplne nezrušila finančné limity poisťovní na úhradu liekov a stále existujú takzvané výnimkové rozpočty, do ktorých sa často dostávajú práve orphan lieky.

Súkupová ozrejmuje: „Presné číslo (určené na výdaje na lieky) na tento rok ešte nepoznáme, keďže rozpočet stále nie je schválený, ale ak je to teda tých spomínaných 100 miliónov, tak sa nám to z pohľadu platcu nezdá dostatočné, pretože naše predikcie sú trochu rozdielne. Počkáme si na finálne číslo, ktoré sa nakoniec schváli. Čo sa týka výnimkového režimu, tak zákon na tento rok nás limituje stropom 3,9 % z celkových nákladov na lieky a dietetické potraviny, čiže aj tu čakáme na finálne číslo, aby sme vedeli, nakoľko môžeme vo výnimkovom režime prijímať nové inovácie alebo či je pre nás vôbec táto situácia udržateľná, aspoň pre tých pacientov, ktorých naliečených máme. Pre nás ako pre platcu je veľmi dôležitý výstup z klinických skúšaní a výsledok, aby sme vedeli, že tie náklady, ktoré vynakladáme, sú efektívne a hospodárne. Čiže klinický výskum a hodnotenie zo strany NIHO sú pre nás kľúčové, aby sme vedeli správne nastaviť úhrady.“

Hlavatá neskrýva po tomto zistení prekvapenie. „Chvíľu som sa tešila, že to bude dostatočne kryté, lebo opakovane na niektoré lieky podávam žiadosti a poisťovňa dá stanovisko, že ich nie je zo zákona povinná hradiť, a teraz to vyzeralo tak, že by sa to mohlo zmeniť. Aby ste si nemysleli, že [moji pacienti] sú jedinci, ktorí spoločnosti neprinášajú žiaden úžitok, to sú pracujúci ľudia, odvádzajú dane. Znamená to teda, že pacientovi, ktorého mám dvadsať rokov na liečbe, ktorý pracuje, snáď si raz aj založí rodinu, by sa mohla aj prerušiť liečba?“

„Uvediem na pravú mieru,“ reaguje Súkupová. „Výnimkový režim zahŕňa nielen lieky s orphan designáciou, ale je to naozaj rôznorodá skupina liekov aj pacientov. Hovorí sa, že je to nefunkčný systém a tá štandardná úhrada má byť zabezpečená kategorizáciou. Napriek tomu, že máme novú legislatívu (novela 363), počet žiadostí o výnimky nám stále stúpa. Na zobrazenie: posudzujeme 12 800 žiadostí a takmer 90 % z nich má súhlasné stanoviská. Spolu s držiteľmi registrácie sa snažíme ako poisťovňa nájsť cestu, ako liečbu pacientom zabezpečiť, a to, aby bola aj uchopiteľná, aby doplatky neboli výrazné. Verím, že nás čaká ďalší rok spolupráce, ale dvere na to, aby tie lieky boli štandardne hradené, sú otvorené. Dúfam, že držitelia využijú tento priestor a pôjdu do štandardnej kategorizácie.“

Zjednodušene povedané, vieme predpokladať, koľko to bude približne stáť, ale nevieme, či na to budeme mať peniaze.

Štepánek hovorí, že sa v diskusii objavili dobré správy, menej dobré správy a zlé správy. „Dejú sa veci, ktoré boli v liečbe ešte pred pár rokmi nepredstaviteľné. Pokrok vedy a medicíny prináša rodinám a pacientom nádej. V rokoch 2010 až 2022 však vzniklo na Slovensku obrovské zaostávanie, ktoré sa týka aj onkologických liekov, a je pravda, že po reforme z roku 2022 sa situácia lepší. Bohužiaľ sa však aj po reforme stáva, že sú pacienti, ktorí ako jediní v Európe nemajú liečbu alebo majú liečbu len sčasti. Rozprávame o liekoch, ktoré rozhodujú o tom, či budem žiť ďalších 30 rokov plnohodnotný život. Tie lieky k nám nevstúpili pre nesúčinnosť orgánov. Je to liečba, ktorú by o pár kilometrov za hranicami dostali. Podiel nákladov, ktorý má moderná spoločnosť vynaložiť na svojho pacienta, je približne rovnaký z hľadiska HDP.“ Napriek novej legislatíve sa nie všetci pacienti dostanú k liečbe, a tak sa uchyľujú ku krízovým riešeniam, ako je predaj majetku, dodáva.

Možnosti vízie vo vzťahu liekovej politiky, očakávaní spoločnosti a rozpočtu

Často sa vo verejnom diskurze opakuje názor, že všetko na Slovensku vrátane liekovej politiky je nastavené nesprávne, a to buď príliš laxne, alebo príliš prísne. To sa týka aj nákladovej efektívnosti ako „tvrdého kritéria“ vstupu lieku do systému úhrad. Niektorí si dokonca myslia, že je to jediné kritérium a že kým sa nebudú vnímať aj iné ukazovatele, nedosiahneme v prístupnosti liekov úroveň ostatných európskych krajín.

Staňák kontruje, že každá spoločnosť má súbor spoločenských hodnôt a my sme sa rozhodli zakotviť tieto hodnoty do zákona o úhradách liekov. „Čiže hovoríme, že máme tvrdý prah nákladovej efektívnosti, teda koľko rokov života v štandardizovanej kvalite musí liek prinášať, zároveň však hovoríme, že toto kritérium vieme popustiť v situácii, keď ide o liek so špeciálnou designáciou. V konkrétnych situáciách môže byť toto kritérium popustené úplne. Nie je pravda, že by Slovensko bolo jedinou krajinou s tvrdým prahom nákladovej efektívnosti. Každá krajina má svoj prah. Či je tvrdý priamo v zákone, alebo je tvrdý vo vyjednávaní ministerstva alebo poisťovní, nič nemení na tom, že reflektuje problém, ktorý je na pozadí. Máme jeden limitovaný rozpočet a v rámci limitovaného rozpočtu je tu snaha rozdeliť peniaze tak, aby sa na konci dňa vygenerovalo čo najviac zdravia a aby pacienti, ktorí dostali na začiatku najhoršie karty, mali istý typ výnimočného postavenia. Áno, platí, že Slovensko má nákladovú efektívnosť v zákone, no každá krajina má toto kritérium. Je tu jeden rozpočet. Keď sa zaplatí jedna liečba, v kontexte limitovaného rozpočtu sa nezaplatí iná liečba alebo sa predĺžia čakačky alebo sa zúži indikačné obmedzenie. S týmto sa boríme na Slovensku, ale rovnako sa s tým boria všetci naši kolegovia v zahraničí. Dopytu je veľa, lieky sú nákladné a rozpočet je a vždy bude len jeden.“

Treba dodať, že pri splnení podmienok môže ministerstvo zdravotníctva obísť stanovisko NIHO o nákladovej neefektívnosti a liek schváliť tak či tak. To je možné vďaka špecifickému paragrafu v zákone 363, ktorý doň bol implementovaný počas pripomienkového konania. Ešte k takému rozhodnutiu nedošlo, ale ministerstvo nepochybne toto rozhodnutie podľa Pálešovej čaká, keďže na schválenie čakajú práve takéto lieky.