Pacienti so zriedkavými chorobami najviac potrebujú čas. Venujte nám ho, vyzývajú politikov
Niektorí pacienti čakajú roky na diagnózu a potom ešte na kategorizáciu liečby.
Martin pred pár rokmi žil aktívny život – chodil po horách, bicykloval, lyžoval a pravidelne daroval krv. Pri jednom darovaní krvi mu ale oznámili, že výsledky nie sú v poriadku a čoskoro stál pred diagnózou mnohopočetný myelóm – teda zriedkavá rakovina kostnej drene. „Prešiel som chemoterapiou aj transplantáciou kmeňových buniek. Zdalo sa, že to vyšlo. A potom sa choroba vrátila. Liek, ktorý mi kedysi pomohol, poisťovňa odmietla preplatiť,“ rozpráva Martin. Zostal sám, s diagnózou a tikajúcim časom, bez lieku a systému, ktorý by ho podržal. „Na človeka je veľa už keď mu povedia, že má rakovinu. A potom, keď potrebujete niečo zo systému, kam ste celý život prispievali, vám odmietnu preplatiť liečbu,“ hovorí. Logicky to v ňom vyvolalo silné emócie – strach, frustráciu a hnev. Stratil vieru v systém a keď jeho blízki ľudia začali zakladať verejné zbierky aby mu pomohli v hradení liečby, nechcel do toho ísť. „Bol som skeptický, no moji blízki a ľudia, ktorí prispeli do zbierok, mi vrátili vieru v ľudskosť. Tiež nádej a motiváciu ísť ďalej,“ popísal.
„Pred tromi rokmi, keď som s tým začínal, podobných zbierok bolo menej. No situácia sa zhoršila a naďalej sa zhoršuje,“ hovorí narážajúc na množstvo ľudí, ktorí na internete zbierajú peniaze na liečbu pre seba alebo svojich drahých. „Mám pocit, že je mi upierané ústavné právo na bezplatnú zdravotnú starostlivosť a ochranu zdravia,“ tvrdí Martin. Poukázal na to, že ochorenie môže postihnúť hocikoho. „Kto má právo rozhodovať o tom, kto prežije a kto nie?“ pýta sa pacient s myelómom.
Pacientske organizácie Belasý motýľ, Slovenská aliancia zriedkavých chorôb a Slovenská myelómová spoločnosť minulý rok v apríli predstavili iniciatívou Zrnko času na pomoc pacientom so zriedkavými ochoreniami. Upozornili, že hoci sú označované ako zriedkavé, na Slovensku spolu postihujú takmer 300 tisíc ľudí, ktorí nemôžu čakať donekonečna. Odvtedy zrealizovali rôzne aktivity a pripomenuli, že pacientom bráni v prístupe k inovatívnym liekom najmä to, že štát od nich žiada stále nové a nové podklady a kladie im administratívne prekážky. Oberá ich tak o to, čo najviac potrebujú – čas. Zuzana Suchová je správkyňa neinvestičného fondu na fundraisingovej platforme Donio. Pokiaľ ide o spomínané verejné zbierky, povedala, že dennodenne tam prichádzajú výzvy na zaplatenie liečby, ktorú neprepláca štát. Nedáva tak ľuďom so zriedkavými chorobami šancu.
{{suvisiace}}
Zástupcovia kampane tentokrát na webe zrnkocasu.sk pre ľudí pripravili interaktívny kvíz o zriedkavých chorobách. Čas, ktorý nad ním strávia, symbolicky venujú pacientom. Zároveň apelujú na politikov a predstaviteľov verejného sektora, aby im venovali svoj čas aj oni. Na webe je k dispozícii aj brožúra o zriedkavých chorobách.
Pomalá diagnostika, pomalý príchod liekov
Vedúca lekárka Transplantačnej jednotky na Klinike onkohematológie v Národnom onkologickom ústave Miriam Ladická popísala, že mnohopočetný myelóm má často nešpecifické príznaky. „Prejavuje sa bolesťou chrbta, poškodením obličiek, chudokrvnosťou, ktorá nereaguje na podávanie železa. Tento príznak je častý u mladých žien. Naznačovať zápalové alebo onkologické ochorenie môže aj vysoká sedimentácia,“ hovorí s tým, že aj všeobecnému lekárovi by pri takýchto prejavoch mala zasvietiť kontrolka. „Čas je veľmi dôležitý, no najmä u mladých sa pri týchto prejavoch často nemyslí na myelóm,“ hovorí Ladická a pripomína, že myelóm už dávno nie je rakovinou starých ľudí.
{{gift}}
„Diagnostika sa v posledných rokoch zlepšila, no najhoršie je čakanie na správnu diagnózu, aby sa pacient mohol začať liečiť,“ podotkla. Tiež doplnila, že pre pacientov aj ich lekárov by bolo najlepšie mať k dispozícii čo najväčšie spektrum liekov, aby bolo možné liečbu prispôsobiť a „ušiť ju pacientovi na mieru“. Každý človek totiž môže mať iné ťažkosti, prejavy a potreby.
Lenže to nie je také jednoduché. Na Slovensku aktuálne čaká na rozhodnutie o vstupe do systému úhrad 82 liekov. 25 z nich, teda asi 30%, sú lieky na zriedkavé diagnózy. Konanie o zaradení nových liekov do systému trvá priemerne 23,5 mesiaca, teda dva roky.
Celý obsah článku je prístupný pre predplatiteľov
Celý obsah článku je prístupný pre predplatiteľov
Momentálne nemáte aktívne žiadne predplatné.
V apríli 2025 pri predstavení kampane Zrnko času pacienti vysvetlili, že mnohým z 300 tisíc ľudí uteká čas, kým sa vôbec dostanú k diagnóze. Nerozumejú, prečo majú ťažkosti, aké majú, a aj po nájdení diagnózy strávia čas pri hľadaní adekvátnej starostlivosti. „Chceme osvetliť tieto ťažkosti a hľadať riešenia. Chceme vidieť snahu umožniť alebo urýchliť prístup k liečbe a vstup inovatívnych liekov na slovenský trh, aby sa pacienti so zriedkavými chorobami mohli liečiť včas,“ povedala predsedníčka pacientskej organizácie Belasý motýľ Andrea Madunová.
Belasý motýľ združuje ľudí s nervovosvalovými ochoreniami a je jedných z iniciátorov kampane Zrnko času. Tieto ochorenia zhoršujú koordináciu a rovnováhu, problémy s pohybom, s rečou, myslením alebo dýchaním. Množstvo z nich sa zaraďuje medzi zriedkavé choroby, teda konkrétna choroba postihuje menej ako 5 osôb z 10 tisíc. Veľa ľudí však na svoju diagnózu stále len čaká. Zriedkavé choroby sú závažné, často chronické, progresívne a degeneratívne ochorenia, ktoré spôsobujú vážne zdravotné komplikácie a v mnohých prípadoch ohrozujú život. Napriek ich rozmanitosti, sú výzvy, s ktorými sa títo pacienti a ich rodiny denne stretávajú, spoločné – od čakania na potvrdenie správnej diagnózy, cez obmedzený prístup k starostlivosti a liečbe, až po sociálne a psychologické dosahy života so zriedkavou chorobou.
Bez systémových riešení
Andrea Madunová povedala, že po roku od naštartovania iniciatívy sa podarilo tému dostať do povedomia odbornej aj laickej verejnosti a podporiť sa navzájom. V oblasti legislatívy a komunikácie so štátom však veľký posun dopredu nenastal, hoci predstavitelia kampane pripomienkovali novelu zákona o rozsahu a podmienkach úhrady liekov. Na základe príbehu a aktivít mladého pacienta Lukáša Hrošovského sa podarilo dostať do kategorizácie liek na zriedkavú Friedrichovu ataxiu, avšak podobných ochorení a ľudí, ktorí nimi trpia, je veľa. A systémové riešenie zatiaľ neexistuje.
Lukáš, ktorého diagnostika trvala neuveriteľných 12 rokov, minulý rok v lete poukázal aj na ďalší problém - neexistujúci register pacientov so zriedkavými chorobami alebo iné dáta o týchto diagnózach, ktoré by pomohli rozhodnúť o schválení alebo odmietnutí liečby na výnimku na základe reálnych ukazovateľov. Preto podľa neho lieky často neschvália.
Členky predsedníctva Slovenskej myelómovej spoločnosti Daniela Fabianová a Katarína Pavlovičová zopakovali výzvu politikom, aby im venovali svoj čas a aby rozhodovali podľa dát. Aby sa čas nehromadil v ich zbierke, ale pacientom sa do stanovenia diagnózy a zahájenia liečby naopak skracoval.
Prečo treba genetiku?
Z medzinárodných výskumov vyplýva, že vyše 70 % pacientov so zriedkavými chorobami je aspoň raz diagnostikovaných nesprávne. Na Slovensku ľudia so zriedkavými chorobami čakajú na diagnózu v priemere 5 rokov. Niektorí sa svojej diagnózy ani nedočkajú. Preto je dôležité využívať aj genetické testovanie. Viac ako polovica zriedkavých ochorení má totiž pôvod v génoch.
V rámci aktivít kampane počas uplynulého roka za organizáciu Belasý motýľ vystúpila aj tridsiatnička Natália Turčinová, ktorá odmalička žije s oslabenými svalmi. Jej stav sa postupne zhoršoval a dnes sa už nedokáže postaviť z invalidného vozíka. Do svojej tridsiatky však nemala určenú diagnózu. „Aby som sa mohla liečiť, tak som potrebovala mať potvrdenú presnú diagnózu. Po 30 rokoch som bola na genetických testoch, ktoré potvrdili spinálnu muskulárnu atrofiu (SMA),“ povedala.
Kedysi sa podobné nervovo-svalové ochorenia diagnostikovali na základe biopsie svalov, avšak výsledky neboli dostatočne špecifické. Z biopsie svalstva sa nedá určiť konkrétna choroba, aby pacient dostal správny liek. Moderné genetické vyšetrovacie metódy prišli až neskôr. Aj moderná liečba na Slovensko prišla len pred niekoľkými rokmi a Natália ju dostáva od roku 2022, keď jej genetické testy konečne určili diagnózu SMA.
A aj po stanovení správnej diagnózy je pacient stále na začiatku. Otázne je, či liečba existuje, ďalej či je v krajine dostupná a hradená. Na niektoré zriedkavé choroby liečbu zatiaľ nepoznáme, ale určenie diagnózy je dôležité aj preto, aby lekári pacienta vedeli stabilizovať a udržať čo najdlhšie v uspokojivom zdravotnom stave.
Bude liečba naozaj dostupnejšia?
V stredu 6. mája minister zdravotníctva Kamil Šaško (Hlas-SD) predstavil liekovú reformu, ktorú schválila vláda. Nová legislatíva má zabezpečiť dostupnosť liečby pre pacientov či nastaviť jasné pravidlá pre schvaľovanie nových liekov. Obsahuje sedem kľúčových zmien a teraz ju čaká štandardný legislatívny proces v Národnej rade SR. Zavádza nárok pacientov na lieky na výnimku a posilňuje kontrolu nad obchodovaním s liekmi a falšovaním receptov. Téme sme sa viac venovali v článku Novela, ktorá prežije ministra? Šaško je presvedčený, že áno. Ako krajinu, ktorej sa chceme v liekovej politike priblížiť, Šaško uviedol Českú republiku.
„Pre nás je dôležité, ako to bude vyzerať v praxi. Kľúčové je rozšíriť to spektrum dostupných liekov a urýchliť ich vstup. Celý proces totiž trval veľmi dlho. Potrebná je aj edukácia lekárov, najmä tých všeobecných, aby si vedeli všímať príznaky pacienta a prípadne ho odoslať k špecialistovi,“ hovorí Daniela Fabianová zo Slovenskej myelómovej spoločnosti.
Pacientske organizácie majú skúsenosti s rôznymi príbehmi. Keď pacienti žiadajú o liečbu na výnimku, mnohokrát nepochodia u poisťovní. Potom sa musia odvolávať a obracať na rôzne autority, ako je napríklad ombudsman. Ak sa konania naťahujú povedzme niekoľko mesiacov, za ten čas sa markery ochorenia môžu veľmi zhoršiť a pacient už nie je vhodný napríklad na podanie inovatívnej liečby. Niektoré prípady sa končia fatálne.
Vycestovať za liečbou?
Katarína Pavlovičová z myelómovej spoločnosti hovorí, že v Česku, ku ktorému sa podľa ministra zdravotníctva chceme priblížiť, je pre pacientov dostupné väčšie spektrum liekov. „U nás sa pacienti už od začiatku boja, či im na ďalší rok poisťovňa liečbu schváli, a sú v psychickej neistote,“ podotkla.
Na otázku o dostupnosti liečby v zahraničí a či majú pacienti možnosť za ňou vycestovať, Martin, ktorý sa podelil o svoj príbeh, odpovedal, že jemu sa to neoplatilo. Katarína hovorí, že niektoré choroby majú v zahraničí liečbu, ale pre pacienta je dôležitá aj psychika, zázemie a podpora blízkych ľudí: „Nie je jednoduché cestovať, najmä s pridruženými ťažkosťami, a náklady na cestovanie a ubytovanie sú pre niektorých extrémne zaťažujúce.“
Hematologička Ladická pripomenula, že viaceré lieky majú riziko mnohými komplikácií: „Treba na to byť pripravený. Pacient musí byť v zdravotníckom zariadení pri lekároch, ktorí majú skúsenosti s manažmentom liečebných komplikácií. Keď pacient dostane liečbu napríklad v Česku, príde domov na Slovensko, aby tam nebol v nemocnici sám, a niečo sa skomplikuje, môže to byť problém.“
{{odporucane}}
