Tento článok je súčasťou série rozhovorov v rámci projektu „Zriedkavé choroby sú časté. Myslime na to.“, v ktorom sa o situácii pacientov so zriedkavými chorobami zhovárame s odborníkmi, so špecialistami a zástupcami pacientskych združení.
MVDr. Tomáš Laluha:
- pracuje viac ako 25 rokov vo farmaceutickom priemysle;
- v spoločnosti Takeda sa dlhodobo venuje problematike liekov z krvnej plazmy a v súčasnosti riadi aktivity spojené so vstupom nových liekov a korporátnu komunikáciu v SR;
- je členom Dozornej rady Asociácie inovatívneho farmaceutického priemyslu v SR a Zdravotníckeho výboru Americkej obchodnej komory v SR.
Na aké hlavné oblasti výskumu a vývoja sa zameriavate?
Cieľom výskumu a vývoja našej spoločnosti sú predovšetkým zriedkavé ochorenia, ktoré sú často vrodené, veľmi závažné a dlhodobo ovplyvňujú životy pacientov. Ako príklad môžem uviesť hereditárny angioedém, kde naša inovatívna liečba prináša pacientom úľavu od opakovaných, náhle vznikajúcich opuchov rôznych orgánov tela, ktoré bývajú veľmi bolestivé a, žiaľ, niekedy až život ohrozujúce. Okrem zriedkavých chorôb sa náš záujem dlhodobo sústreďuje tiež na oblasť zápalových ochorení čreva, onkológiu, hematológiu, neurológiu, terapie z krvnej plazmy a vakcíny.
Aké príležitosti ponúka pomerne malý slovenský trh pre spoločnosť, ktorá sa venuje inovatívnym biotechnológiám?
Víziou našej globálne pôsobiacej spoločnosti je zlepšovať našimi inovatívnymi liekmi zdravie všetkých ľudí bez ohľadu na to, v ktorej oblasti sveta alebo regióne žijú. Slovensko vnímame ako krajinu so zaujímavým potenciálom, aj preto sa Bratislava v roku 2022 stala jedným z našich prvých centier v oblasti inovácií, dát a digitálnych technológií pre všetky krajiny, v ktorých pôsobíme. Prostredníctvom tohto Inovačného centra so sídlom v obnovenej bratislavskej Pradiarni sme začali novú kapitolu našej transformácie, ktorá nám umožní ešte efektívnejšie poskytovať služby našim pacientom. Budujeme tu komunitu stoviek expertov v oblasti dát a digitálnych technológií s cieľom byť hybnou silou inovácií. Tímy odborníkov tu pracujú napríklad na projektoch zameraných na skrátenie času potrebného na diagnostiku jednotlivých ochorení či na optimalizáciu dodávok našich liekov, alebo dátovú analýzu, ktorá pomáha predchádzať pandémiám aj s využitím umelej inteligencie.
Spomínali ste zriedkavé choroby. Je Slovensko pripravené na inovatívny prístup k liečbe pacientov s týmito ochoreniami?
Zriedkavé choroby podľa dostupných štatistík postihujú každého 17. človeka v Európe[1], čo by na Slovensku mohlo znamenať, že zasahujú do života až takmer 300 000 ľudí. Často ide o závažné choroby, ktoré pacienta dlhodobo obmedzujú, invalidizujú až ohrozujú na živote. Niektoré z nich sa vyskytujú len pri malom počte pacientov na celom svete a lekári sa s nimi stretávajú len veľmi zriedka. Okrem toho sa ich príznaky často líšia od pacienta k pacientovi, a aj preto často trvá niekoľko rokov, kým sa stanoví správna diagnóza. Odborníci na Slovensku sa týmto ochoreniam intenzívne venujú. Za posledné obdobie sa výrazne zvýšilo povedomie o zriedkavých chorobách v odbornej aj laickej verejnosti, boli zriadené špecializované pracoviská a expertízne centrá s celoslovenskou pôsobnosťou. Aktívne u nás pôsobí viacero pacientskych organizácií zameraných na zriedkavé ochorenia, ktoré významne prispievajú k informovanosti pacientov. Ministerstvo zdravotníctva zaviedlo v spolupráci s odborníkmi Národný program zdravotnej starostlivosti o pacientov so zriedkavými chorobami do roku 2030 a taktiež v roku 2022 novelizovalo legislatívu v prospech jednoduchšieho vstupu liekov na zriedkavé ochorenia do systému. Toto je pre pacientov veľmi dôležité, pretože v porovnaní s okolitými krajinami je dostupnosť týchto liekov na Slovenku zatiaľ, žiaľ, výrazne horšia a je naďalej potrebné sa tejto téme venovať vrátane zabezpečenia finančných zdrojov na pokrytie liečby novými účinnými liekmi.
Spoločnosť Takeda je známa aj v súvislosti s liekmi z krvnej plazmy. O aké oblasti liečby konkrétne ide a akým pacientom prioritne pomáhajú?
Vďaka darcom krvi a krvnej plazmy po celom svete a našim moderným technológiam sme schopní ako jedna z mála biotechnologických spoločností z tejto vzácnej tekutiny získať viaceré liečivá. Tie následne pomáhajú napríklad pri závažných vrodených poruchách zrážanlivosti krvi, ako je hemofília, keď pacient dostáva chýbajúce zložky krvi potrebné na jej normálnu funkciu, a to práve prostredníctvom lieku vyrobeného z krvnej plazmy. Naše lieky s obsahom protilátok získavané z krvnej plazmy sú zase život zachraňujúcim liekom pre skupinu pacientov, ktorí sa buď narodili s poruchou protilátok, alebo ju nadobudli v priebehu života a tieto lieky im ich dlhodobo, niekedy celoživotne nahrádzajú. Lieky s obsahom bielkovín získavané z plazmy sú napríklad používané v nemocniciach pri rôznych situáciách, keď je potrebné doplniť pacientom objem krvi.
Aké sú pokroky vo využívaní krvnej plazmy v oblasti liečby zriedkavých chorôb vo svete a na Slovensku?
Aj keď za posledných viac ako 100 rokov, odkedy sa krvá plazma terapeuticky využíva, došlo v oblasti liečby získanej z plazmy k veľkému pokroku, v krvnej plazme zostáva stále významný nevyužitý terapeutický potenciál. Bez ohľadu na už zrealizované pokroky sa sami seba stále pýtame: Ako môžeme urobiť ešte viac pre pacientov, ktorí sa na naše plazmové terapie spoliehajú? Ako môžeme využiť potenciál plazmy, aby sme v budúcnosti pomohli viacerým ľuďom? Náš výskumný a vývojový tím sa sústreďuje na dve paralelné cesty - na rozšírenie nášho súčasného portfólia na dosiahnutie jeho plného potenciálu a na identifikáciu a vývoj nových terapií s cieľom využiť všetky výhody plazmy.
S rastom vedeckých poznatkov celosvetovo rastie vnímanie hodnoty plazmatických bielkovín pri liečbe celého radu chorôb. Výsledkom je, že používanie už známych liekov z plazmy v liečbe narastá. A keďže sa vzdelávanie, miera diagnostiky, systémy zdravotnej starostlivosti a štandardy starostlivosti celosvetovo zlepšujú, stále viac krajín sa snaží sprístupniť terapie z plazmy. Dodaním lieku na trh ale naša práca nekončí, snažíme sa zjednodušovať život pacientov rôznymi cestami, ako sú inteligentné zariadenia na uľahčenie podávania liečby, intuitívne aplikácie na zjednodušenie evidencie o liečbe a platformy na zlepšenie prepojenia pacientov v rámci komunít.
„Je dôležité naďalej hľadať možnosti a cesty, ako skrátiť čas potrebný na diagnostiku zriedkavých chorôb a následne zabezpečiť komplexnú starostlivosť o pacientov v moderných centrách a ich včasnú liečbu účinnými inovatívnymi liekmi, ktorá môže zásadne zmeniť ich život k lepšiemu.“
Dokážeme už dnes predpovedať, čo nám v budúcnosti môžu priniesť inovatívne biotechnológie a ako môžu pomôcť zlepšiť zdravotnú starostlivosť?
Ak ostanem v oblasti liekov z krvnej plazmy, tak z tisícok bielkovín v plazme sa v súčasnosti terapeuticky využíva len malý počet. Vidíme príležitosti na odomknutie nového terapeutického potenciálu, ktorý sa v plazme nachádza. Využitím najnovších vedeckých poznatkov hľadáme riešenia založené na dátach, ako sú nové technológie spracovania plazmy a zlepšujeme efektivitu počas celého nášho výskumu, vývoja a výrobného procesu. To spolu s investíciami do digitálnych a technologických vylepšení maximalizuje terapeutický prínos plazmy pre ľudí, ktorí sa na naše lieky spoliehajú.
Zásadnou podmienkou pre toto všetko je však dostatok krvnej plazmy od darcov. Táto úloha je celosvetovo veľmi zložitá, a ak by som to mal povedať veľmi stručne, tak platí, že krvnej plazmy je celosvetový nedostatok, vzhľadom na rastúcu potrebu liekov z nej a obmedzenú možnosť plazmu od darcov získavať. Napríklad v rámci EÚ len štyri krajiny produkujú vačšie množstvo plazmy na výrobu liekov. Ide o Nemecko, Rakúsko, Maďarsko a Českú republiku, ktorá by mohla byť pre rozšírenie potenciálu darcovstva krvnej plazmy príkladom aj pre Slovensko. V Českej republike je Takeda aktívna aj prostredníctvom spoločnosti BioLife, ktorá je lídrom v oblasti špecializujúcej sa práve na odber vysoko kvalitnej plazmy a už viac ako 15 rokov získava plazmu na výrobu liekov od darcov v sieti svojich 11 odberových centier, čím prispieva k zvýšeniu objemu tejto vzácnej tekutiny.
Aká je vaša vízia pre budúcnosť diagnostiky a liečby zriedkavých chorôb?
Z nášho pohľadu je dôležité naďalej hľadať možnosti a cesty, ako skrátiť čas potrebný na diagnostiku zriedkavých chorôb s využitím nadnárodnej spolupráce rôznych špecializácií lekárov, odborníkov, regulátorov, pacientskych organizácií a tiež moderných technológií a dát. Už dnes naša spoločnosť aj na Slovensku participuje v spolupráci so špecializovaným centrom v Bratislave napríklad na modernej a rýchlej diagnostike lyzozomálnych ochorení. Následne po diagnostike je potrebné zabezpečiť komplexnú starostlivosť o pacientov v moderných centrách a ich včasnú liečbu účinými inovatívnymi liekmi, ktorá môže zásadne zmeniť ich život k lepšiemu.
Naša spoločnosť je významným výrobcom liekov na zriedkavé ochorenia a viac ako 30 rokov sa zameriava hlavne na oblasť imunológie, hematológie, metabolické poruchy a lyzozomálne ochorenia. Vynakladáme maximálne úsilie, aby naše inovácie boli dostupné včas a celosvetovo pre všetkých pacientov, ktorí ich potrebujú.
V súčasnosti pozorne sledujeme aj aktuálne diskusie na úrovni EÚ o legislatívne stanovených stimuloch na podporu vývoja liekov v oblasti zriedkavých ochorení v rámci novelizácie balíka spoločnej európskej farmaceutickej legislatívy. Je dôležité, aby krajiny EÚ, vrátane Slovenska, podporili primerané stimuly, ktoré výrobcom vytvoria podmienky na to, aby boli naďalej schopní investovať do náročných projektov, ktoré prinesú ďalšie prelomové terapie aj tam, kde zatiaľ liečba nie je dostupná.
C-ANPROM/SK/RDG/0019
Tento článok vznikol vďaka podpore spoločnosti TAKEDA v rámci projektu:
© ozdravme s.r.o. Autorské práva sú vyhradené a vykonáva ich vydavateľ.